Project R-15699

Correctie voor covariaten voor multivariate uitkomsten (Onderzoek)

In de gezondheidszorg is de goedkeuring van nieuwe behandelingen afhankelijk van klinische onderzoeken. Traditionele methoden richten zich op afzonderlijke eindpunten, maar dit is vaak onvoldoende om het volledige voordeel van behandelingen te beschrijven, om de voordelen en risico's gezamenlijk te beoordelen en om rekening te houden met patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's). Er zijn statistische methoden ontwikkeld voor het analyseren van meerdere uitkomsten, maar deze zijn op verschillende manieren beperkt, niet in het minste het aantal en de soorten uitkomsten die kunnen worden gecombineerd. Onlangs is de Generalized Pairwise Comparisons (GPC)-methode voorgesteld, die deze zorgen aanpakt en terrein heeft gewonnen in klinische toepassingen en zelfs heeft geleid tot goedkeuring van geneesmiddelen. Het nadeel van GPC is dat er geen covariabele correctie mogelijk is. Probabilistische Indexmodellen (PIM) zijn onafhankelijk ontwikkeld, maar kunnen niet omgaan met multivariate uitkomsten, noch met ontbrekende waarden. Het doel van dit project is om de PIM-methodologie uit te breiden naar multivariate uitkomsten, ontbrekende gegevens en inferentie uit te breiden naar zeldzame ziekten. De voordelen van PIM's moeten worden onderzocht door ze te vergelijken met alternatieve methoden voor covariate aanpassing (bv. joint models en semiparametrische ANCOVA). Om de toepassing in de klinische praktijk te vergemakkelijken, zullen alle methoden worden geïmplementeerd als R-pakketten.

01 januari 2025 - 31 december 2028