mRNA-technologie blijkt veelbelovend voor behandeling auto-immuunziekten multiple sclerose en type 1 diabetes
mRNA-technologie verwierf wereldwijd bekendheid dankzij de COVID-19-vaccins. Onderzoekers van het Biomedisch Onderzoeksinstituut (BIOMED) van UHasselt en het Belgische biotechbedrijf etherna tonen nu aan dat dezelfde technologie ook veelbelovend is voor een heel andere toepassing: het gericht behandelen van auto-immuunziekten. Hun resultaten zijn gepubliceerd in het toonaangevende wetenschappelijke tijdschrift Advanced Science.
Bij auto-immuunziekten valt het immuunsysteem ten onrechte gezond lichaamsweefsel aan. Veel bestaande behandelingen remmen die immuunreactie af, maar doen dat niet altijd even gericht. Deze nieuwe mRNA-aanpak wil het immuunsysteem net specifieker bijsturen. En met succes, zo slaagden de onderzoekers erin om in preklinische modellen van multiple sclerose (MS) en type 1 diabetes de ernst van de ziekte aanzienlijk te verminderen.
Eenvoudige injectie even doeltreffend
Met deze studie tonen de onderzoekers dus aan dat mRNA niet alleen gebruikt kan worden om het immuunsysteem te activeren, zoals bij vaccins tegen infectieziekten, maar ook om een ontspoorde immuunreactie gericht af te remmen. Eén van de opvallendste bevindingen van de studie is daarbij ook dat een eenvoudige injectie in de spier even doeltreffend bleek als een intraveneuze toediening via een infuus. Dat is belangrijk, omdat een intramusculaire injectie veel eenvoudiger toe te dienen is en de praktische inzetbaarheid van toekomstige mRNA-therapieën aanzienlijk kan vergroten.
Hoewel bijkomend onderzoek noodzakelijk blijft om de veiligheid en werkzaamheid bij mensen aan te tonen, vormen deze resultaten een belangrijke stap in de ontwikkeling van nieuwe, doelgerichte behandelingen voor auto-immuunziekten.
Sterke samenwerking
Het onderzoek is het resultaat van een nauwe samenwerking tussen etherna en het Biomedisch Onderzoeksinstituut (BIOMED) van UHasselt, waarbij beide partners hun complementaire expertise samenbrachten. etherna leverde zijn expertise in mRNA- en lipide-nanopartikeltechnologie (LNP), terwijl het onderzoeksteam van prof. dr. Bieke Broux en dr. Paulien Baeten bij BIOMED instond voor de immunologische expertise en de kennis van de mechanismen achter auto-immuunziekten.
"Al meer dan tien jaar bouwen we bij etherna aan ons mRNA-LNP-platform vanuit één eenvoudige overtuiging: deze technologie is veel veelzijdiger dan alleen vaccins. Deze resultaten bewijzen dat. Ze tonen aan dat ons platform niet alleen kan worden ingezet om het immuunsysteem te activeren, maar ook om het tot rust te brengen en immuuntolerantie te herstellen in modellen van multiple sclerose en type 1 diabetes. Dat een eenvoudige intramusculaire injectie even doeltreffend blijkt als intraveneuze toediening, is een belangrijke stap richting praktische en patiëntvriendelijke therapieën. Dit resultaat is alleen mogelijk dankzij samenwerking. De combinatie van onze platformtechnologie met de toonaangevende immunologische expertise van BIOMED, samen met de bijdragen van VIB-Universiteit Gent, UMass Chan Medical School en de steun van VLAIO, is precies het soort samenwerking dat wetenschappelijke ambitie omzet in therapeutische vooruitgang", zegt Bernard Sagaert, CEO van etherna.
Grote drijfveer
"Voor mijn team en mezelf is het ontwikkelen van doeltreffende behandelingen voor mensen met auto-immuunziekten de grootste drijfveer achter alles wat we doen. Wat we samen met etherna hebben bereikt, is eerlijk gezegd bijzonder. Hoewel verdere validatie bij patiënten essentieel blijft, tonen deze resultaten een groot potentieel, niet alleen voor multiple sclerose en type 1 diabetes, maar mogelijk ook voor een bredere groep auto-immuunziekten”, zegt prof. dr. Bieke Broux van BIOMED UHasselt. “Resultaten als deze herinneren ons eraan waarom ons onderzoek zo belangrijk is. Dit project toont bovendien aan wat mogelijk wordt wanneer wetenschappelijke expertise en biotechnologie elkaar versterken", zegt dr. Paulien Baeten van BIOMED UHasselt.
Dit project werd ondersteund door VLAIO en gerealiseerd in samenwerking met onderzoekers van VIB-Universiteit Gent en UMass Chan Medical School (VS).
De studie werd gepubliceerd in Advanced Science en is hier terug te vinden.
Over etherna
Over BIOMED UHasselt
Het Biomedisch Onderzoeksinstituut (BIOMED) van UHasselt is een multidisciplinair onderzoeksinstituut waar geavanceerde technologieën worden ingezet om nieuwe inzichten te verwerven in drie ziektegebieden: immunologie, neurowetenschappen en cardiovasculaire aandoeningen. Het instituut combineert hoogstaand fundamenteel onderzoek met translationele onderzoeksprogramma's om toepassingen te ontwikkelen voor patiënten en de gezondheidszorg. Daarbij richt het zich op het identificeren van risicofactoren in de verschillende levensfasen, het verwerven van een beter inzicht in ziektemechanismen, het monitoren van aandoeningen en het ontwikkelen van strategieën om ziekten het hoofd te bieden, te behandelen en te voorkomen.